Cannabidiol

Werkzame stof
Cannabidiol
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Epilepsie
Uitgebreide indicatie
Seizures in Tuberous Sclerosis Complex.

1. Product

Merknaam
Epidyolex
Fabrikant
GW Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme
Cannabidoïde
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Oplossing
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
A small-molecule cannabinoid compound

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Anti-epileptica
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De therapeutische waarde lijkt op basis van de fase 3 studie aanzienlijk, echter is de invloed van de geneesmiddel-interactie mogelijk zorgelijk. Cannabidiol remt onder andere CYP3A4 en CYP2C9, wat respectievelijk clobazam en valproaat metaboliseert. Deze middelen zijn in de fase 3 trial door 45% en 27% van de patiënten gebruikt.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
25-50 mg/kg/dag
Bronnen
NCT02544763

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

559 - 1.331

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241.
Aanvullende opmerkingen
Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. ''85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1.050-2.500 is 895-2.130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1.331 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
29.000
Bronnen
FiercePharma
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $32.500 (is omgerekend ongeveer €29.000).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

27.405.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Rett syndroom
Bronnen
Website GW pharmaceuticals

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.