Cannabidiol

Stofnaam
Cannabidiol
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Epilepsie
Uitgebreide indicatie
Adjunctive treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome (LGS) and Dravet syndrome.

1. Product

Merknaam
Epidiolex
Fabrikant
GW Pharmaceuticals
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Oplossing
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
A small-molecule cannabinoid compound

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Februari 2018
Verwachte registratie
Maart 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
In juni door de FDA geregistreerd.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
LGS: Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide of clobazam. Dravet: combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Verwachte meerwaarde beperkt. LGS: Geen duidelijk "dose dependent" effect. "The median percent reduction from baseline in drop- seizure frequency during the treatment period was 41.9% in the 20-mg cannabidiol group, 37.2% in the 10-mg cannabidiol group, and 17.2% in the placebo group." (Devinsky et al. NEJM 2018) Aantal drop-seizures gescoord door ouders. Kritiek op opzet studie bestaat uit mogelijke de-blindering ouders door bijwerkingen van CBD. "an overall quality-of-life assessment in our trial showed no significant difference between cannabidiol and placebo."(Devinsky et al. NEJM 2018). CBD verhoogt de plasma concentraties van clobazam significant (Geffrey et al. Epliepsia 2015) en hiervoor werd niet gecorrigeerd in het NEJM artikel terwijl 49% van de 225 patiënten clobazam gebruikte. Dravet: Ook hier werd niet gecorrigeerd voor verhoging van plasma concentraties van clobazam tv CBD. "In the cannabidiol group, the primary end point of convulsive-seizure frequency decreased from a median of 12.4 seizures per month (range, 3.9 to 1717) at baseline to 5.9 (range, 0.0 to 2159) over the entire treatment period (Table 2), representing a median change of −38.9% (interquartile range, −69.5 to −4.8) from baseline. (Devinsky et al. NEJM 2017)"
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
100 mg/ml
Bronnen
ClinicalTrials.gov: NCT02224560, Francois et al. J Mark Access Health Policy. 2017, Devinsky et al. NEJM 2018, Geffrey et al. Epliepsia 2015

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 3.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Dravet: Incidentie 1 per 20,000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40,000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in NL is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in NL zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in NL (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in NL dus 850-950. LGS: In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie (www.volksgezondheidenzorg.info). De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patienten met epilepsie (Asadi-Pooya et al. 2018) In NL betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Dit komt neer op zo'n 2.500 - 4.500 patiënten die maximaal voor deze behandeling in aanmerking zouden kunnen komen. Afhankelijk van de meerwaarde t.o.v. huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 p.p.p.j. en felbamaat €1.655,00 p.p.p.j. en rufinamide €1.261,00 p.p.p.j. en stiripentol €5.126,00 p.p.p.j.. Het is dan ook onduidelijk hoeveel cannabidiol zal gaan kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Er lopen meerdere fase III studies
Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven