Cannabidiol

Extended indication	Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	16,800,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Cannabidiol
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Proprietary name	Zygel
Manufacturer	Zynerba pharmaceuticals
Mechanism of action	Cannabinoid
Route of administration	Transdermal
Therapeutical formulation	Gel
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New therapeutical formulation
ATMP	No
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in juni 2020.

Therapeutic value

Current treatment options	Er is op dit moment geen behandeling voor Fragile X syndroom zelf. Medicatie die wordt gegeven is om symptomen te bestrijden (anti-epileptica, corticosteroïden, glycopyrronium)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er is nog te weinig te zeggen over de toegevoegde waarde van dit geneesmiddel. Uit een open-label studie fase 1-2 zou blijken dat er minder angst optreedt en verbetering van andere gedragsparameters plaats vindt. De fase 3 studie moet uitwijzen of er een echte meerwaarde voor de patiënt is.
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	125 -250mg
References	NCT03614663
Additional remarks	ZYN002 supplied as a transdermal gel. Patients weighing less than or equal to 35kg will be randomized to receive 125mg CBD. Patients weighing greater than 35kg will be randomized to receive 250mg CBD.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 600 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NHG; CBS
Additional remarks	De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen. Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn.

Patient volume

< 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NHG; CBS

Additional remarks

De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen. Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn.

Expected cost per patient per year

Cost	28,000.00
References	https://www.evaluate.com/vantage/articles/interviews/zynerba-hopes-crack-fragile-x-last
Additional remarks	De fabrikant geeft aan Zygel op de markt in de VS te brengen voor een prijs van $30.000 per patiënt per jaar. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost	16,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

16,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adisinsight
Additional remarks	Geen lopende fase 3 studie.

Other information

There is currently no futher information available.