Extended indication Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy
Therapeutic value Possible added value
Total cost 2,762,500.00

Product

Active substance Caplacizumab
Domain Cardiovascular diseases
Main indication Thrombosis
Extended indication Acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) - adjunctive therapy
Manufacturer Ablynx
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date March 2017
Expected Registration February 2018
Orphan drug Yes

Therapeutic value

Current treatment options Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Duration of treatment Average 40 day / days
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 10 mg
References Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522

Expected patient volume per year

Patient volume

15 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar).

Expected cost per patient per year

Cost > 85,000.00
References detijd.be
Additional remarks Detijd.be: 'Ablynx mikt op een prijs van 175.000 dollar per behandeling in de VS en 85.000 euro in Europa.' Het zal gebruikt worden in aanvulling op huidige behandeling.

Potential total cost per year

Total cost

2,762,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.