Caplacizumab

Stofnaam
Caplacizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie.

1. Product

Merknaam
Cablivi
Fabrikant
Ablynx
Werkingsmechanisme
Antistollingsfactor
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
aTTP patienten worden in de Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen (STZ) behandeld. Het Meander Medisch Centrum is in december 2018, voor de aandoening aTTP, door de STZ erkend als een topklinische functie.
Aanvullende opmerkingen
Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Maart 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Bij volwassen patiënten met een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) heeft de toevoeging van caplacizumab aan de standaardbehandeling van plasmawisseling en immunosuppressiva een therapeutische meerwaarde ten opzichte van alleen de standaardbehandeling. Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Behandelduur
Mediaan 35 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
10 mg
Bronnen
SmPC; Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522; Scully et al., N Engl J Med. 2019 Jan 9
Aanvullende opmerkingen
Eerste dosis is intraveneus, de daaropvolgende doses zijn subcutaan.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
161.348
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Nog niet bekend voor Nederland. De prijs in Duitsland bedraagt: €161.347,60 voor 35 vials (mediane behandelduur).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.840.440

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Indicatieuitbreiding naar adolescenten
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Mogelijk wordt caplacizumab ook bij de adolescenten onderzocht en geregistreerd. Echter deze indicatieuitbreiding is nog niet zeker en zal hoe dan ook buiten de scope van deze scan vallen qua tijdslijnen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.