Caplacizumab

Active substance
Caplacizumab
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other non-oncological hematological medications
Extended indication
Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie.

1. Product

Proprietary name
Cablivi
Manufacturer
Ablynx
Mechanism of action
Anticoagulant
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
aTTP patienten worden in de Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen (STZ) behandeld. Het Meander Medisch Centrum is in december 2018, voor de aandoening aTTP, door de STZ erkend als een topklinische functie.
Additional comments
Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
March 2017
Expected Registration
August 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Bij volwassen patiënten met een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) heeft de toevoeging van caplacizumab aan de standaardbehandeling van plasmawisseling en immunosuppressiva een therapeutische meerwaarde ten opzichte van alleen de standaardbehandeling. Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Duration of treatment
Median 35 day / days
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
10 mg
References
SmPC; Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522; Scully et al., N Engl J Med. 2019 Jan 9
Additional comments
Eerste dosis is intraveneus, de daaropvolgende doses zijn subcutaan.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant
Additional comments
Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied.

5. Expected cost per patient per year

Cost
161,348
References
Fabrikant
Additional comments
Nog niet bekend voor Nederland. De prijs in Duitsland bedraagt: €161.347,60 voor 35 vials (mediane behandelduur).

6. Potential total cost per year

Total cost

4,840,440

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Indicatieuitbreiding naar adolescenten
References
Fabrikant
Additional comments
Mogelijk wordt caplacizumab ook bij de adolescenten onderzocht en geregistreerd. Echter deze indicatieuitbreiding is nog niet zeker en zal hoe dan ook buiten de scope van deze scan vallen qua tijdslijnen.

9. Other information

There is currently no futher information available.