Caplacizumab

Extended indication	Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	4,800,000.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Caplacizumab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Cablivi is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen die een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) ervaren in combinatie met plasma-uitwisselingen en immunosuppressie.
Proprietary name	Cablivi
Manufacturer	Ablynx
Mechanism of action	Anticoagulant
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	aTTP patiënten worden in de Samenwerkende Topklinische opleidingsZiekenhuizen (STZ) behandeld. Het Meander Medisch Centrum is in december 2018, voor de aandoening aTTP, door de STZ erkend als een topklinische functie.
Additional remarks	Caplacizumab bindt met vWF en verhindert op die manier de vorming van microscopische bloedklonters.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	March 2017
Expected Registration	August 2018
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018.

Therapeutic value

Current treatment options	Plasmaferese en immuunsuppressie
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Bij volwassen patiënten met een episode van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP) heeft de toevoeging van caplacizumab aan de standaardbehandeling van plasmawisseling en immunosuppressiva een therapeutische meerwaarde ten opzichte van alleen de standaardbehandeling. Toegevoegd aan bestaande behandeling geeft het snellere remissie van trombotische trombocytopenische purpura en tevens een reductie van trombotische complicaties.
Duration of treatment	Median 35 day / days
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	10 mg
References	SmPC; Peyvandi et al.; N Engl J Med 2016; 374:511-522; Scully et al., N Engl J Med. 2019 Jan 9
Additional remarks	Eerste dosis is intraveneus, de daaropvolgende doses zijn subcutaan.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant
Additional remarks	Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied.

Patient volume

< 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Rituximab (Mabthera) bij refractaire systemische lupus erythematosusrefractaire lupus nefritisrefractair primair syndroom van Sjögrenrefractaire ANCA geassocieerde vasculitisrefractaire Immuun Thrombocytopenierefractaire Thrombotisch, ZIN 2013; Fabrikant

Additional remarks

Uitgaande van een incidentie in Nederland van 0,37 per 100.000 kan het aantal nieuwe volwassen (ouder dan 18 jaar) TTP patiënten in Nederland geschat worden op max. 49 patiënten per jaar. Het aantal patiënten dat momenteel niet reageert op de eerstelijnsbehandeling of een recidief krijgt wordt rond de 30% geschat (15 patiënten per jaar). De fabrikant geeft aan een maximum van 30 patiënten te verwachten gebaseerd op expertopinie van hematologen met aTTP als aandachtsgebied.

Expected cost per patient per year

Cost	160,000.00
References	medicijnkosten.nl
Additional remarks	Caplacizumab poeder voor injectievloeistof 10MG FL kost €4.982,94, uitgaande van een behandling van 1x per dag voor 35 dagen zou dat neerkomen op €174.402,73 (incl. BTW) en €160.000 (excl. BTW) per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	4,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

4,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Indicatieuitbreiding naar adolescenten
References	Fabrikant
Additional remarks	Mogelijk wordt caplacizumab ook bij de adolescenten onderzocht en geregistreerd. Echter deze indicatieuitbreiding is nog niet zeker en zal hoe dan ook buiten de scope van deze scan vallen qua tijdslijnen.

Other information

There is currently no futher information available.