Cerliponase alfa

Stofnaam
Cerliponase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van neuronale ceroïdlipofuscinose type 2 (CLN2), een erfelijke aandoening bij kinderen die leidt tot progressieve hersenbeschadiging (infantiele vorm van ziekte van Batten).

1. Product

Merknaam
Brineura
Fabrikant
BioMarin
Toedieningsweg
Intracerebraal
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Cerliponase alfa is recombinant human tripeptidyl peptidase-1 dat werkt als een enzymvervangingende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care. Op dit moment worden studies afgerond. Werkzaamheid nog onduidelijk: fase 3 studie bekijkt effect op motorische en spraakvaardigheden. Risico: kosten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Oktober 2016
Verwachte registratie
Mei 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in mei 2017, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen; er wordt ook een trial gedaan met gentherapie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Therapeutische waarde is momenteel nog onbekend. CLN2 is een zeldzame neuronpathische lysosomale stapelingsziekte die lijdt tot snel progressieve neurodegeneratie (psychomotore achteruitgang, blindheid; spraak en loopvermogen zijn meestal verdwenen op 6 jarige leeftijd. De kinderen overlijden jong. De vaker voorkomende vorm van Batten, juveniele neuronale lipoidfucsinose, heeft een trager beloop. CLN2 wordt veroorzaakt door deficiëntie van het enzym tripeptidyl peptidase (TPP1). Precieze substraten van het enzym zijn niet bekend, maar net als andere NCL's ontstaat er stapeling van autofluroescent materiaal in lysosomen dat leidt tot neuronale celdood. Momenteel worden 3 studies uitgevoerd: Study 1: Open-label, dose-escalation trial to evaluate pharmacokinetics, safety, immunogenicity, tolerability and efficacy of multiple doses of cerliponase alfa compared to historical control in children from 3 to less than 16 years of age with Late-Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis type 2 (CLN2) Disease. Study 2: Non interventional natural history study to assess the clinical course of Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis type 2 (CLN2) Disease. Study 3: Open-label, multicentre study to evaluate safety, tolerability and efficacy of cerliponase alfa in children from birth to less than 18 years of age with CLN2 Disease. Eindpunten: Change in CLN2 disease rating score. Study 3 is de 190-201 studie met extensie de 190-202 studie met als eindpunten safety en Motor and Language Changes. Maart 2016: persbericht van Biomarin dat er positieve effecten zijn na 48 weken: average rate of clinical decline for motor and language function in patients receiving cerliponase alfa treatment — the primary efficacy endpoint — was approximately 80% less than the expected rate of decline in the untreated population (uit nat history studie), preserving essential function in the majority of treated patients (p <0.0001). EMA website: Blijkbaar heeft EMA geweigerd om een subset van kinderen uit te sluiten (< 1 jaar en tussen 16 en 18 jaar) waar Biomarin om had gevraagd (aug 2016).
Behandelduur
doorlopend
Bronnen
Fabrikant; EMA
Aanvullende opmerkingen
Levenslang, onbekend hoe lang patiënten zullen leven met behandeling.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Op basis van dragerschapsfrequentie in de USA is de geboorteprevalentie van CLN2 ongeveer 1 op 500.000, dus max. 34 patiënten, waarschijnlijk minder. Op de site van beatbatten.com wordt voor de hele groep een geboorteprevalentie van 1:50.000 genoemd, met 60 gevallen van juveniele CNL, CLN2 is echter zeldzamer. Mogelijk max. 10-20 patiënten. Nieuwe informatie: expertise centrum (Erasmus) geeft aan dat het aantal patiënten wat in aanmerking komt voor het weesgeneesmiddel cerliponase alfa (Brineura) overeenkomt met wat de fabrikant aan geeft: 1 patiënt in Nederland die in aanmerking komt voor behandeling, verwachting nieuwe patiënten 1 a 2 per jaar. De hoeveelheid patiënten zal cumulatief toenemen over de jaren.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
200.000 - 800.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten; totale kosten van ERT, aangezien er momenteel geen alternatief is. Prijs is nog onbekend, maar gezien andere ERT's waarschijnlijk binnen deze range. Prijs in de VS lijkt $700.000 pppj te zijn.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.250.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven