Chenodeoxycholzuur

Stofnaam
Chenodeoxycholzuur
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Chenodeoxycholic acid Leadiant is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de primaire galzuursynthese als gevolg van deficiëntie van sterol-27-hydroxylase (cerebrotendineuze xanthomatose (CTX).

1. Product

Merknaam
Chenodeoxycholic acid Leadiant
Fabrikant
Leadiant
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Canisius-Wilhelmina ziekenhuis in Nijmegen
Aanvullende opmerkingen
Sterol 27-hydroxylase is verantwoordelijk voor de aanmaak van primaire galzuren, ontstaan vanuit cholesterol. Door de verminderde/ontbrekende activiteit van sterol 27-hydroxylase ontstaat een tekort aan chenodeoxycholzuur (CDCA) en verhoogde concentraties van cholestanol en galalcoholen. De galalcoholen worden via de urine uitgescheiden. Het cholestanol circuleert in het bloed en leidt tot stapeling in diverse weefsels, met name in de ooglens, witte stof van het centrale zenuwstelsel en in de pezen. Hierdoor ontstaan de karakteristieke symptomen van deze ziekte: preseniel bilateraal cataract, peesxanthomen en neurologische verschijnselen. Tevens kunnen ook vroeg optredende atherosclerose en osteoporose optreden. De ziekte komt meestal tot uiting vanaf de tweede decade, maar de eerste symptomen kunnen zich al eerder voordoen, vanaf de neonatale periode. Indien het zich op de kinderleeftijd presenteert, gaat het vaak gepaard met therapieresistente diarree, die tot op hoge leeftijd kan blijven bestaan. De behandeling van CTX bestaat uit het toedienen van het ontbrekende CDCA, hiermee wordt de produktie en stapeling van cholestanol geremd, leidend tot een stabilisatie, dan wel herstel van de symptomen. Wanneer CDCA op de (jonge) kinderleeftijd gestart kan worden, kan het optreden van neurologische symptomen geheel voorkomen worden. Patiënten worden in Nederland al vele jaren met goed succes behandeld.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
April 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in april 2017, definitieve vergoedingsdossier nog niet beoordeeld. Dit is een nieuwe registratie van een bestaande stof. Chenodeoxycholzuur was (onder de merknaam Chenofalk) geregistreerd geweest voor het oplossen van galstenen, dit middel ging in 2009 uit de handel. In de tussentijd is een nieuwe toepassing van deze stof ontdekt bij CTX. De patiënten worden behandeld met Xenbilox, een product dat niet in Nederland is geregistreerd en uit Duitsland werd geïmporteerd.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Magistrale bereiding via het AMC.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Gelijke waarde met Xenbilox. Voor de registratie is Xenbilox gebruikt als studiemedicatie. Beide producten zijn op dezelfde wijze geproduceerd door de dezelfde producent.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
3 maal per dag
Dosering per toediening
250 mg
Bronnen
EMA, EPAR
Aanvullende opmerkingen
Behandeling met 250 mg geldt voor volwassenen; toedieningsfrequentie kan ook 4 maal per dag bedragen. Behandeling voor kinderen is 5-15 mg/kg per dag.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

63 - 73

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van 6 nieuwe patiënten/jaar minus de mensen die overlijden. Schattingen zijn op basis van expert opinie.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
163.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. 3 capsules per dag x 365 dagen = 1095 capsules / 100 = bijna 11 verpakkingen x 14.900 = ruim €163.000 pppj. Totale populatie: CDCA Leadiant: €163.000 x 62 = €10 miljoen per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

11.084.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Racemase deficientie.
Aanvullende opmerkingen
Slechts enkele patienten in Nederland.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven