Vouw alle secties open

Chenodeoxycholzuur

Chenodeoxycholic acid Leadiant

Uitgebreide indicatie Chenodeoxycholic acid Leadiant is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de pri
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 11.084.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Chenodeoxycholzuur
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Chenodeoxycholic acid Leadiant is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de primaire galzuursynthese als gevolg van deficiëntie van sterol-27-hydroxylase (cerebrotendineuze xanthomatose (CTX).
Merknaam Chenodeoxycholic acid Leadiant
Fabrikant Leadiant
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Canisius-Wilhelmina ziekenhuis in Nijmegen
Aanvullende opmerkingen Sterol 27-hydroxylase is verantwoordelijk voor de aanmaak van primaire galzuren, ontstaan vanuit cholesterol. Door de verminderde/ontbrekende activiteit van sterol 27-hydroxylase ontstaat een tekort aan chenodeoxycholzuur (CDCA) en verhoogde concentraties van cholestanol en galalcoholen. De galalcoholen worden via de urine uitgescheiden. Het cholestanol circuleert in het bloed en leidt tot stapeling in diverse weefsels, met name in de ooglens, witte stof van het centrale zenuwstelsel en in de pezen. Hierdoor ontstaan de karakteristieke symptomen van deze ziekte: preseniel bilateraal cataract, peesxanthomen en neurologische verschijnselen. Tevens kunnen ook vroeg optredende atherosclerose en osteoporose optreden. De ziekte komt meestal tot uiting vanaf de tweede decade, maar de eerste symptomen kunnen zich al eerder voordoen, vanaf de neonatale periode. Indien het zich op de kinderleeftijd presenteert, gaat het vaak gepaard met therapieresistente diarree, die tot op hoge leeftijd kan blijven bestaan. De behandeling van CTX bestaat uit het toedienen van het ontbrekende CDCA, hiermee wordt de productie en stapeling van cholestanol geremd, leidend tot een stabilisatie, dan wel herstel van de symptomen. Wanneer CDCA op de (jonge) kinderleeftijd gestart kan worden, kan het optreden van neurologische symptomen geheel voorkomen worden. Patiënten worden in Nederland al vele jaren met goed succes behandeld.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Verwachte registratie April 2017
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in april 2017. Dit is een nieuwe registratie van een bestaande stof. Chenodeoxycholzuur was (onder de merknaam Chenofalk) geregistreerd geweest voor het oplossen van galstenen, dit middel ging in 2009 uit de handel. In de tussentijd is een nieuwe toepassing van deze stof ontdekt bij CTX. De patiënten worden behandeld met Xenbilox, een product dat niet in Nederland is geregistreerd en uit Duitsland werd geïmporteerd. Inmiddels heeft het Zorginstituut een vergoedingsadvies voor opname op bijlage 1B afgegeven aan het ministerie van VWS in november 2018. Het Zorginstituut heeft de minister in overweging meegegeven om te onderhandelen over de prijs. Het geregistreerde middel is namelijk vele malen duurder dan de apotheekbereiding.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Magistrale bereiding via het AMC.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Gelijke waarde met Xenbilox. Voor de registratie is Xenbilox gebruikt als studiemedicatie. Beide producten zijn op dezelfde wijze geproduceerd door de dezelfde producent.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 250 mg
Bronnen EMA, EPAR
Aanvullende opmerkingen Behandeling met 250 mg geldt voor volwassenen; toedieningsfrequentie kan ook 4 maal per dag bedragen. Behandeling voor kinderen is 5-15 mg/kg per dag.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

63 - 73

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Uitgaande van 6 nieuwe patiënten/jaar minus de mensen die overlijden. Schattingen zijn op basis van expert opinie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 163.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Meerkosten. 3 capsules per dag x 365 dagen =1.095 capsules / 100 = bijna 11 verpakkingen x €14.900 = ruim €163.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

11.084.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Racemase deficiëntie
Aanvullende opmerkingen Slechts enkele patiënten in Nederland.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.