Extended indication Carvykti is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myel
Therapeutic value Possible added value
Total cost 58,800,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Ciltacabtagene autoleucel
Domain Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Multiple Myeloma
Extended indication Carvykti is indicated for the treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma, who have received at least three prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD38 antibody, and have demonstrated disease progression on the last therapy.
Proprietary name Carvykti
Manufacturer Janssen
Portfolio holder Janssen
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date May 2021
Expected Registration May 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022. Het Zorginstituut heeft de minister van VWS in mei 2022 geadviseerd dit product in de sluis op te nemen.

Therapeutic value

Current treatment options Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation CARTITUDE fase 1b/2 studie, gepresenteerd op ASH 2021, laat een ORR van 97.9% zien met een sCR van 83% bij een mediane follow-up duur van 21,7 maanden. De mPFS is nog niet bereikt; de 2-jaar PFS en OS rates zijn 60.5% en 74.0% respectievelijk. Er is een hoger responspercentage en langere duur van de respons in non-head- to head vergelijking met andere therapeutische opties.
Duration of treatment one-off
References phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207). Eerste analyse is gepubliceerd, analyses met langere follow-up zijn recent gepresenteerd (ASH 2021). Berdeja, J. G., et al. (2021).

Expected patient volume per year

Patient volume

< 140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (1); Integraal Kankercentrum Nederland. Het multipel myeloom in Nederland, 2014-2017. Landelijk rapport van het hemato-oncologieregister van de Nederlandse Kankerregistratie (2); Fonseca, R., Frontline treatment patterns and attrition rates by subsequent lines of therapy in patients with newly diagnosed multiple myeloma. BMC cancer, 2020. 20.
Additional comments Er werden in Nederland tussen 2014-2018 naar schatting 1.272 patiënten met symptomatisch multipel myeloom gediagnosticeerd per jaar (1). Naar schatting was de helft van deze 1.272 patiënten jonger dan 70 jaar. Dat komt neer op 636 patiënten die in aanmerking kwamen voor een autologe stamceltransplantatie. Dit wordt gezien als de groep patiënten die in de vierde lijn van behandeling in aanmerking komt voor cilta-cel (2). Van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een autologe stamceltransplantatie kreeg in 2016 91,2% een behandeling (2). Dit resulteert in een geschatte 580 patiënten die een behandeling kregen voor actieve ziekte die in aanmerking kwamen voor een autologe stamceltransplantatie (ASCT) (1). Na een ASCT in de eerste lijn van behandeling krijgt naar schatting 79,0% een tweede lijn, wat neerkomt op 458 patiënten. Van deze 458 patiënten zullen er 316 een derde behandellijn krijgen en uiteindelijk komen er 200 patiënten in aanmerking voor een vierde behandellijn, waarvoor cilta-cel geïndiceerd zal worden. De 200 patiënten die in aanmerking komen voor een vierde lijn, komen op basis van hun voorbehandeling dus in aanmerking voor cilta-cel. (3). Echter is niet de verwachting dat al deze 200 patiënten daadwerkelijk cilta-cel zullen krijgen aangezien de prognose voor deze patiënten niet allemaal hetzelfde is en het behandelproces voor een CAR-T behandeling een zekere fitheid vereist. Er wordt ingeschat dat van de 200 patiënten 70% in aanmerking zal komen voor een CAR-T behandeling, wat neerkomt op 140 patiënten. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost < 420,000.00

Potential total cost per year

Total cost

58,800,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No
References adisinsight

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight

Other information

Additional comments CARTITUDE-4 (NCT04181827) registratie verwacht in tweede helft 2023