Uitgebreide indicatie CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair m
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 58.800.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Ciltacabtagene autoleucel
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie CARVYKTI is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom, die minimaal drie eerdere behandelingen hebben gekregen, waaronder een immunomodulerend middel, een proteasoomremmer en een anti-CD38-antilichaam en die tijdens de laatste therapie ziekteprogressie hebben vertoond.
Merknaam Carvykti
Fabrikant Janssen
Portfoliohouder Janssen
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Mei 2021
Verwachte registratie Mei 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022. Het Zorginstituut heeft de minister van VWS in mei 2022 geadviseerd dit product in de sluis op te nemen. Dit middel is voor deze en volgende indicaties in de sluis geplaatst: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2022-16070.html

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing CARTITUDE fase 1b/2 studie, gepresenteerd op ASH 2021, laat een ORR van 97.9% zien met een sCR van 83% bij een mediane follow-up duur van 21,7 maanden. De mPFS is nog niet bereikt; de 2-jaar PFS en OS rates zijn 60.5% en 74.0% respectievelijk. Er is een hoger responspercentage en langere duur van de respons in non-head- to head vergelijking met andere therapeutische opties.
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening Carvykti zal beschikbaar zijn als 3.2 x 10⁶ tot 1.0 x 10⁸ cellen dispersie voor infusie.
Bronnen phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207). Eerste analyse is gepubliceerd, analyses met langere follow-up zijn recent gepresenteerd (ASH 2021). Berdeja, J. G., et al. (2021).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2); Fonseca, R; BMC cancer, 2020. 20. (3) Expertopinie (4).
Aanvullende opmerkingen In de periode 2014-2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. Van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT kreeg in 2016 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten. Van deze 458 patiënten zullen er 316 een derde behandellijn krijgen. Uiteindelijk komen er 200 patiënten in aanmerking voor een vierde behandellijn (3). Uit de klinische praktijk blijkt dat niet alle patiënten fit genoeg zijn om met Carvykti behandeld te worden. Het aantal dat wél fit genoeg is wordt geschat op 70%, wat neerkomt op 140 patiënten (4). Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 420.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

58.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen adisinsight

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen CARTITUDE-4 (NCT04181827) registratie verwacht in tweede helft 2023