Extended indication

Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteas

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

16,250,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Ciltacabtagene autoleucel

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Multiple Myeloma

Extended indication

Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.​

Manufacturer

Janssen

Mechanism of action

CAR-T therapy

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

ATMP

Yes

Submission date

May 2021

Expected Registration

January 2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutic value

Current treatment options

Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11,5 maanden.

Duration of treatment

one-off

References
phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
expert opinie
Additional comments
Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost

320,000.00 - 330,000.00

References
https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Additional comments
Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product.
Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Potential total cost per year

Total cost

16,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

No

References
adisinsight

Indication extension

Indication extension

No

References
AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.