Expand all sections

Cinacalcet

Mimpara

Extended indication Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig ni
Therapeutic value Possible added value
Total cost 810,000.00

Product

Active substance Cinacalcet
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Behandeling van secundaire hyperparathyreoïdie (HPT) bij kinderen van 3 jaar en ouder met ernstig nierfalen (ESRD) die onderhoudsdialysetherapie ondergaan en bij wie de secundaire HPT niet op een adequate manier onder controle kan worden gebracht met standaardbehandeling.
Proprietary name Mimpara
Manufacturer Amgen
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Nefrologische kindercentra
Additional remarks Dit is een uitbreiding van de huidige indicatie (uitbreiding: voor kinderen 28 dagen - 18 jaar), waarbij een nieuwe toedieningsvorm is toegevoegd aan het assortiment (capsules kunnen opengemaakt worden).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date May 2016
Expected Registration September 2017
Orphan drug No
Additional remarks Indicatie uitbreiding. Geregistreerd in augustus 2017. In Australië is de vergoeding teruggetrokken vanwege een gebrek aan kosteneffectiviteit.

Therapeutic value

Current treatment options Geen, behalve standard of care, alfacacidol en fosfaatbinders zoals Calcium carbonaat en sevelameer. Etelcalcetide is niet geregistreerd voor kinderen. Dit is rescue medicatie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Meerwaarde als andere behandeling faalt. Lagere Calcium waarden verbeteren overleving. Echter in Australië is cinecalcet van de mark gehaald ivm geen overlevingsvoordeel. EMA: 'In children, Mimpara was compared with placebo in a study involving 43 children aged 6 to 18 years with serious kidney disease. The main measure of effectiveness was the reduction of PTH levels by 30%. In this study, 55% (12 out of 22) children given Mimpara achieved a 30% reduction of PTH levels, compared with 19% (4 out of 21) children given placebo.'
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 0,20 mg/kg
Additional remarks Behandeling tot transplantatie of overlijden. Toediening 1-3 maal per dag, ≤ 0.20 mg/kg per dag, daarna obv Calcium waarden, < 180 mg per dag als onderhoud.

Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 800

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Ongeveer 800 kinderen met CKD maar een klein deel heeft deze behandeling nodig. Gemiddeld 50% van hemodialyse overlijd binnen 5 jaar. Volwassenen en kinderen samen.

Expected cost per patient per year

Cost 1,200.00 - 2,400.00
Additional remarks Meerkosten in een kleine groep patiënten die nu niet adequaat behandeld worden. Echter mogelijk wel minder kosten ivm minder opnames etc. De prijs is zeer afhankelijk van het gewicht en de dosering van de patiënt. Maar uitgaande van een lichaamsgewicht van 20 kg een dosering van 0,2mg/kg en het huidige prijspeil (± €200,- per 900 mg) wordt de behandelprijs €1200 en €2400 per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

810,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.