Extended indication

For adults and adolescents >12 years with Pompe disease

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Cipaglucosidase alfa / Miglustat

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

For adults and adolescents >12 years with Pompe disease

Manufacturer

Amicus

Mechanism of action

Other, see general comments

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Erasmus Rotterdam

Additional comments
Combinatie therapie: 
ATB200: IV infusion Enzyme replacement therapy 
AT2221: Oral capsule Enzyme oral stabilizer

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

2022

Expected Registration

2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Alglucosidase alfa

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen.

Duration of treatment

lifetime

Frequency of administration

1 times every 2 weeks

Dosage per administration

ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: Up to 260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion

References
NCT03729362
PROPEL Study - A Study Comparing ATB200/AT2221 With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD

Expected patient volume per year

References
GIPdatabank.nl
Additional comments
In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat,

Expected cost per patient per year

Cost

> 467,000.00

References
GIPdatabank
Additional comments
De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients.

References
Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.