Extended indication For adults and adolescents >12 years with Pompe disease
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Clinical trials


Active substance Cipaglucosidase alfa / Miglustat
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication For adults and adolescents >12 years with Pompe disease
Manufacturer Amicus
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus Rotterdam
Additional comments Combinatie therapie: ATB200: IV infusion Enzyme replacement therapy AT2221: Oral capsule Enzyme oral stabilizer


Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Alglucosidase alfa
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen.
Duration of treatment lifetime
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: Up to 260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion
References NCT03729362 PROPEL Study - A Study Comparing ATB200/AT2221 With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD

Expected patient volume per year

References GIPdatabank.nl
Additional comments In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat,

Expected cost per patient per year

Cost > 467,000.00
References GIPdatabank
Additional comments De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients.
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.