Cipaglucosidase alfa / Miglustat

Metabolism and Endocrinology

New medicine (specialité)

Metabolic diseases

For adults from 18 onwards with Pompe disease

Amicus

Other, see general comments

Intravenous

Injection

Intermural (MSZ)

Erasmus Rotterdam

Combinatie therapie: 
Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

2021

2022

Yes

Clinical trials

Alglucosidase alfa

Possible added value for a subgroup

In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen.

lifetime

1 times every 2 weeks

ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion

NCT03729362
PROPEL Study - A Study Comparing Cipaglucosidase alfa / Miglustat With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD

GIPdatabank.nl

In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat,

> € 467,000.00

GIPdatabank

De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients.

Fabrikant

There is currently no futher information available.