Uitgebreide indicatie For adults from 18 onwards with Pompe disease
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Cipaglucosidase alfa / Miglustat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie For adults from 18 onwards with Pompe disease
Fabrikant Amicus
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Alglucosidase alfa
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen.
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion
Bronnen NCT03729362 PROPEL Study - A Study Comparing Cipaglucosidase alfa / Miglustat With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen GIPdatabank.nl
Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat alle patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat,

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 467.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Studies planned for license extension into paediatric Pompe patients.
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.