Extended indication Hemofilie A en B zonder inhibitors en een leeftijd van 12 jaar en ouder.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Concizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Hemofilie A en B zonder inhibitors en een leeftijd van 12 jaar en ouder.
Proprietary name Alhemo
Manufacturer Novo Nordisk
Portfolio holder Novo Nordisk
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Emicizumab en gentherapieën.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in 2 fase 2 studies. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. Voor de indicatie hemofilie A of B met inhiberende antistoffen is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg
References https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04082429
Additional remarks A loading dose of 1.0 mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25mg/kg or 0.15mg/kg concizumab.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 537

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED 3. Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl) Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315
Additional remarks Hemofilie A: 1. Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A. 2. Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten). 3. Hiervan heeft 70% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (414 patiënten). Hemofilie B A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1.700; 15% hiervan heeft hemofilie B, met andere woorden ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal *49% ernstig = 125 patiënten. C. Hiervan heeft 97%-98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (120 tot 123 patiënten). Er zijn binnen deze indicatie echter zo veel goede producten, dat de verwachting is dat er weinig tot geen gebruik zal plaatsvinden. Er blijft wellicht een plek voor patiënten die geen intraveneuze toegang meer hebben, dat zijn er zeer weinig.

Expected cost per patient per year

Additional remarks De prijs is naar verwachting vergelijkbaar met al bestaande geneesmiddelen en zal rond de €413.000 per patiënt per jaar bedragen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.