Crizanlizumab

Stofnaam

Crizanlizumab

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie

1. Product

Fabrikant

Novartis

Werkingsmechanisme

Vasodilator

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Augustus 2019

Verwachte registratie

September 2020

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Orphan status in de VS, fabrikant geeft aan dat het een weesgeneesmiddel betreft maar via de EMA is dat niet te verifiëren. Registratie verwacht in Q2 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Hydroxyurea, bloedtransfusies

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

1 maal per 4 weken

Dosering per toediening

2,5-5,0 mg/kg

Bronnen
Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

90 - 225

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek (90)

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Monoklonale antilichamen zijn doorgaans echter duurder (rond de €50.000 per patiënt per jaar).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

SCD bij kinderen

Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.