Crizanlizumab

Werkzame stof

Crizanlizumab

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als add-on-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.

1. Product

Fabrikant

Novartis

Werkingsmechanisme

Vasodilator

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Juni 2019

Verwachte registratie

Oktober 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Fabrikant verwacht registratie in oktober 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Hydroxyurea, bloedtransfusies

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5 mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).

Behandelduur

Niet gevonden

Toedingsfrequentie

1 maal per 4 weken

Dosis per toediening

2,5-5,0 mg/kg

Bronnen
Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie;  NCT01895361)

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

90 - 225

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek door de fabrikant (90)

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

45.500 - 49.000

Bronnen
Fabrikant; GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Gebaseerd op een lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.441.875

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

SCD bij kinderen

Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.