Crizanlizumab

Werkzame stof
Crizanlizumab
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Adakveo is geïndiceerd voor de preventie van herhaalde vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 16 jaar en ouder. Het kan worden gegeven als add-on-therapie naast hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) of als monotherapie bij patiënten voor wie HU/HC ongeschikt of ontoereikend is.

1. Product

Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
Vasodilator
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Juni 2019
Verwachte registratie
Oktober 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Fabrikant verwacht registratie in oktober 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5 mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per 4 weken
Dosis per toediening
2,5-5,0 mg/kg
Bronnen
Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

90 - 225

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek door de fabrikant (90)

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
45.500 - 49.000
Bronnen
Fabrikant; GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
Gebaseerd op een lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.441.875

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
SCD bij kinderen
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.