Extended indication Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie
Therapeutic value No judgement yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Crizanlizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Preventie van vaso-occlusieve crises bij patiënten met sikkelcelanemie
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Vasodilator
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2019
Expected Registration September 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10).

Therapeutic value

Current treatment options Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutic value No judgement yet
Substantiation Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 2,5-5,0 mg/kg
References Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie

Expected patient volume per year

Patient volume

90 - 225

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant; JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Additional remarks Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. Maximaal 225 patiënten zouden theoretisch in aanmerking komen voor behandeling met crizanlizumab. Er wordt een marktaandeel van 40% verwacht op basis van internationaal marktonderzoek (90)

Expected cost per patient per year

References GIP-databank
Additional remarks Vergoeding per gebruiker in 2015 betrof zo'n €1.750 voor hydroxycarbamide. Monoklonale antilichamen zijn doorgaans echter duurder (rond de €50.000 per patiënt per jaar).

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions SCD bij kinderen
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.