Crizanlizumab

Active substance Crizanlizumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other non-oncological hematological medications
Extended indication Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate.

Product

Proprietary name Adakveo
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Vasodilator
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Concentrate for solution for infusion
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Kennis- & expertisecentra voor de behandeling van sikkelcelziekte
Additional comments Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date June 2019
Expected Registration October 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Positieve CHMP-opinie in juli 2020. In de sluis geplaatst voor de indicatie "preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelziekte".

Therapeutic value

Current treatment options Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5 mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 5,0 mg/kg
References Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Additional comments Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost 45,500.00 - 49,000.00
References Fabrikant; GIP-databank
Additional comments Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Potential total cost per year

Total cost

7,087,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions SCD bij kinderen
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.