Uitgebreide indicatie Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell dis
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 7.087.500,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Crizanlizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate.
Merknaam Adakveo
Fabrikant Novartis
Werkingsmechanisme Vasodilator
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Concentraat voor oplossing voor infusie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Kennis- & expertisecentra voor de behandeling van sikkelcelziekte
Aanvullende opmerkingen Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juni 2019
Verwachte registratie Oktober 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Positieve CHMP-opinie in juli 2020. In de sluis geplaatst voor de indicatie "preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelziekte".

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 5,0 mg/kg
Bronnen Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 45.500,00 - 49.000,00
Bronnen Fabrikant; GIP-databank
Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.087.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen SCD bij kinderen
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.