Extended indication

Extension of indication to include treatment of paediatric patients (age ≥ 6 to < 18 years) with rel

Therapeutic value

Possible added value

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Crizotinib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Aggressive non-Hodgkin’s lymphoma

Extended indication

Extension of indication to include treatment of paediatric patients (age ≥ 6 to < 18 years) with relapsed or refractory systemic anaplastic lymphoma kinase (ALK)-positive anaplastic large cell lymphoma (ALCL) and with unresectable, recurrent, or refractory ALK-positive inflammatory myofibroblastic tumour (IMT) for XALKORI

Proprietary name

XALKORI

Manufacturer

Pfizer

Mechanism of action

Tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Proteïnekinaseremmer

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

May 2021

Expected Registration

July 2022

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Registratie wordt door de fabrikant verwacht in het tweede kwartaal van 2022. Het betreft een indicatie uitbreiding. Crizotinib is al geregistreerd voor: 
a) De eerstelijns behandeling bij volwassenen met ALK (anaplastisch lymfoom kinase)-positief, gevorderd/gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC).
b) De behandeling bij volwassenen met eerder behandeld ALK (anaplastisch lymfoom kinase)-positief, gevorderd/gemetastaseerd niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC). 
c) De behandeling bij volwassenen met ROS1-positief, gevorderd/gemetastaseerd 
niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC).

Therapeutic value

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

Momenteel is er geen geregistreerde ALK-remmer voor kinderen in Europa wat problematisch is. ALK remmers zijn zeker effectief bij ALCL en IMT, 2 tumoren die met ALK fusies gepaard gaan en veelal op de kinderleeftijd voorkomen. Ook bij neuroblastoom zijn er ALK-mutaties. Crizotinib is het eerst middel dat vooral in de Verenigde Staten onderzocht is en waar in Europa een waiver voor was goedgekeurd door de EMA. De kinderdosering is daar gepusht tot 280mg/m2, met name om te kijken of de neuroblastomen reageren. Er is nu FDA approval voor deze dosering. In Europa hebben we voor de fusieziekten vaker de 165mg/m2 aangehouden. Ook voor ceritinib, brigatinib en lorlatinib lopen op dit moment studies. Het zou een meerwaarde hebben een ALK remmer in te zetten voor deze patiëntpopulatie.

References
NCT00939770

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NHL commissie SKION in Nederland. (Record Rituximab)
Additional comments
In Nederland krijgen jaarlijks ongeveer 30 kinderen, tussen de 0-15 jaar oud, een non-Hodgkin lymfoom, waarbij het iets vaker voor komt bij jongens dan bij meisjes.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.