Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex)

Stofnaam
Cyclodextrine (Hydroxypropyl betadex)
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Ziekte van Niemann-Pick, type C

1. Product

Fabrikant
Vtesse
Toedieningsweg
Intrathecaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Vtesse is overgenomen door Mallinckrodt.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen
Uit klinische studies blijkt geen verbetering ten opzichte van placebo. Geneesmiddel ook niet meer in de pipeline van Mallinckrodt

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven