Vouw alle secties open

Cytarabine / daunorubicin (liposomaal)

Tav Vyxeos

Uitgebreide indicatie Extension of indication to add treatment of relapsed/refractory AML in paediatric patients
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 595.140,00
Registratiefase Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof Cytarabine / daunorubicin (liposomaal)
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Extension of indication to add treatment of relapsed/refractory AML in paediatric patients
Merknaam Tav Vyxeos
Fabrikant Jazz
Werkingsmechanisme Combinatietherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum December 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen CHMP Maart 2022:"Concluding a review of an application to extend the use of Vyxeos liposomal* (daunorubicin / cytarabine), the CHMP did not recommend including the treatment of young patients (aged 1 to 21 years) with acute myeloid leukaemia (AML) to the authorised indications. The Committee agreed that relevant data from the study submitted with the application should be included in the medicine’s product information so that healthcare professionals have access to up-to-date data on the effects of Vyxeos liposomal in patients with relapsing or refractory AML."

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow).
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing EMA geeft aan dat er mogelijke meerwaarde is. De meerwaarde is gebaseerd op het artikel van Cooper alhoewel de resultaten nog beperkt zijn qua follow up. Het is ook duidelijk dat een liposomaal product is minder cardiotoxisch is en dat is van belang nu daunoxome niet meer te krijgen is.
Behandelduur Gemiddeld 11 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 dagen
Dosis per toediening 100 /44 mg/m2
Bronnen SmPC Vyxeos

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie
Aanvullende opmerkingen Op basis van een expertopinie wordt er ingeschat dat er ongeveer tussen de 5-10 patiënten per jaar met een recidief/refractaire AML bij kinderen in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 79.352,00
Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Op basis van de SmPC worden er 14 flacons verwacht per behandeling. Per stuk kosten deze flacons €5.668. In totaal komt dit dus neer op €79.352.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

595.140,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.