Extended indication Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 y
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 100,960.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Dabigatran etexilate
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Antithrombotic medications
Extended indication Treatment of VTE and prevention of recurrent VTE in paediatric patients from birth to less than 18 years of age with eGFR >50 mL/min/1.73m2.
Proprietary name Pradaxa
Manufacturer Boehringer Ingelheim
Mechanism of action Anticoagulant
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Het gaat naast de al bestaande capsules om twee andere formuleringen waarbij de dosering afhankelijk is van de leeftijd en het gewicht van het kind.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date October 2020
Expected Registration January 2021
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in november 2020. Deze indicatie valt onder het huidige financiële arrangement.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Nieuwe formuleringen bieden mogelijk een oplossing voor kleine kinderen die lastig een capsule kunnen slikken. Daarnaast krijgen sommige kinderen nu een VKA die interacties kunnen veroorzaken met vitamine K.
References NCT01895777
Additional comments Voor baby’s van 0-12 maanden zal er een orale oplossingsvorm (6.25 mg/mL) komen. Voor kinderen tot 12 jaar zullen er granules in zakjes (20, 30, 40, 50, 110, 150 mg) komen die met zacht voedsel ingenomen kunnen worden. Voor kinderen van 8-12 jaar zullen de capsules in de bekende doseringen (150 mg, 110 mg en 75mg) voldoende zijn.

Expected patient volume per year

Patient volume

160

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Expertopinie
Additional comments Op dit moment lopen er ongeveer 300 kinderen bij de trombosedienst. Een deel hiervan wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Op basis van internationale literatuur en de Nederlandse inwoners per leeftijdscategorie wordt verwacht dat er zo'n 160 patiënten per jaar in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost 631.00
References Fabrikant; G-Standaard
Additional comments Alle capsule verpakkingen zullen naar verwachting dezelfde prijs krijgen als voor de volwassen indicatie. Huidige prijs bedraagt €51,90 voor 60 stuks (zelfde prijs voor 75mg, 110mg en 150mg) Een deel van de kinderen wordt acuut behandeld (3-6 maanden) en ongeveer 30% chronisch. Indien de prijs in lijn is met de volwassenen indicatie zal behandeling jaarlijks ongeveer €631,45 kosten.

Potential total cost per year

Total cost

100,960.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References Adis Insight
Additional comments Phase III: Cardiomyopathies; Cardiovascular disorders; Gastrointestinal haemorrhage; Vascular disorders

Other information

There is currently no futher information available.