Extended indication Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Dabocemagene autoficel
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Skin diseases
Extended indication Children, adolescents, and adults with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
Proprietary name onbekend
Manufacturer Fibrocell
Mechanism of action Autologous modified cell therapy
Route of administration Intrader meal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date July 2023
Expected Registration August 2024
Registration phase Clinical trials
Additional comments Mogelijk weesgeneesmiddel. Middel heeft orphan designation bij de FDA. Nog geen informatie bij de EMA bekend.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Het is op dit moment nog te vroeg om iets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde.
Frequency of administration 1 times every 12 weeks
References NCT04213261
Additional comments Behandelduur afhankelijk van wondgenezing

Expected patient volume per year

Patient volume

< 33

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Afdeling dermatologie, UMCG
Additional comments In het UMCG worden momenteel alle patiënten voor deze aandoening behandeld. In 2020 waren hier 33 patiënten met RDEB bekend.

Expected cost per patient per year

References Dit geneesmiddel is een gentherapie voor een ziekte met een grote unmet need en zal daarom naar alle waarschijnlijkheid duur zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

Additional comments Dystrophic Epidermolysis Bullosa is geen immunologische aandoening maar is toegevoegd aan het domein Chronische Immuunziekten vanwege technische redenen.