Vouw alle secties open

Dabrafenib / trametinib

Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients with unresectable low-grade gliom
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Dabrafenib / trametinib
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hersenkanker
Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients with unresectable low-grade glioma (LGG) with a BRAF V600E mutation who require systemic therapy. Indicated for the treatment of paediatric and young adult patients unresectable high-grade glioma with a BRAF V600E mutation who have received at least one prior radiation and/or chemotherapy treatment.
Fabrikant Novartis
Portfoliohouder Novartis
Werkingsmechanisme Combinatietherapie
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Prinses Maxima Centrum (paediatrics)
Aanvullende opmerkingen De formulering van trametinib en dabrafenib zal anders zijn dan momenteel al beschikbaar(liquid en dispergeerbare tabletten)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er wordt aangegeven dat in het medisch centrum eigenlijk alle kinderen met LGG met een BRAFv600 mutatie reageren op deze therapie. Een probleem is de rebound wanneer er met therapie gestopt wordt.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening Dabrafenib 5.25 mg/kg/day (age < 12 years) or 4.5 mg/kg/day (age ≥ 12 years), divided into 2 equal doses; Trametinib 0.032 mg/kg/day (age < 6 years) or 0.025 mg/kg/day (age ≥ 6 years);
Bronnen Bouffet et al. 2022 (LGG) & Hargrave et al. 2022 (HGG)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

7 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expert opinie Expertise centrum (1);
Aanvullende opmerkingen Er zijn ongeveer 60 patiënten met low-grade glioma (LGG) per jaar (kinderen) waarvan rond de 17% een BRAFv600 heeft. Deze patiënten worden niet allemaal behandeld (bijvoorbeeld complete resectie mogelijk). Inmiddels is het duidelijk dat deze groep het in het algemeen slechter doet vergeleken bij andere LGG's. Volgens expertopinie komen er 5-7 kinderen met LGG per jaar in aanmerking. HGG komt erg sporadisch voor, maar bij anaplastische PXAs (pleiomorf xantro astrocytomen) komt het in 50% van de gevallen voor. Dit zijn enkel een paar patiënten per jaar, deze patiënten nemen echter wel allen deel aan deze therapie, aangezien de prognose erg slecht is. Dit komt uit op 2-3 patiënten per jaar. De patiënten reageren bijna allemaal, maar veel korter (3-12 maanden). Dit betekent dat er mogelijk 7 tot 10 patiënten in aanmerking zullen komen voor behandeling (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Combinatietherapie van twee stoffen die al apart op de markt te koop zijn. De prijs van het combinatiepreparaat is nog niet bekend. Mekinist, tablet 2 mg: €202,15 ex btw. TAFINLAR CAPSULE 50MG: €32,15 ex btw.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.