Extended indication Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients
Therapeutic value Possible added value
Total cost 31,850,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Damoctocog alfa pegol
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie).
Proprietary name Jivi
Manufacturer Bayer
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date October 2017
Expected Registration November 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018.

Therapeutic value

Current treatment options Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a week
Dosage per administration 45-60 IE/kg
References Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419.
Additional remarks De dosis en duur van de substitutietherapie hangen af van de ernst van de factor VIII deficiëntie, van de plaats en omvang van de bloeding en van de klinische toestand van de patiënt. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing o.b.v. respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week.

Expected patient volume per year

Patient volume

140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant
Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. De huidige markt is voornamelijk verdeeld o.b.v. een tender. Hierdoor is de ruimte voor nieuwe producten beperkt (5% marktaandeel verwacht). Realistische patiëntaantallen is lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost 110,000.00 - 345,000.00
References Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant
Additional remarks Gelijke kosten t.o.v. bestaande factor VIII producten. Berekend o.b.v. de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000,00 - €520.000,00. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). Nov 2017: €110.000,00 - €345.000,00 p.p.p.j.. Fabrikant geeft aan dat de kosten p.p.p.j. €236.000,00 bedragen o.b.v. de lijstprijs. Echter de netto prijs inde markt is o.b.v. een tender.

Potential total cost per year

Total cost

31,850,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.