Damoctocog alfa pegol

Stofnaam
Damoctocog alfa pegol
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Behandeling en preventie van bloedingen bij eerder behandelde patiënten (previously treated patients, PTP's) van 12 jaar en ouder met hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie).

1. Product

Merknaam
Jivi
Fabrikant
Bayer
Werkingsmechanisme
Stollingsfactor
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
Langerwerkende vorm van factor VIII: zelfde indicatie als factor VIII, geen uitbreiding van indicatie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Oktober 2017
Verwachte registratie
November 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie september 2018. Geregistreerd in november 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Bestaande (kortwerkende) factor VIII stollingsfactoren
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per week
Dosering per toediening
45-60 IE/kg
Bronnen
Reding et al. J Thromb Haemost. 2017;15(3):411-419.
Aanvullende opmerkingen
De dosis en duur van de substitutietherapie hangen af van de ernst van de factor VIII deficiëntie, van de plaats en omvang van de bloeding en van de klinische toestand van de patiënt. Startdosering 45-60 IU/kg elke 5 dagen. Dosis aanpassing op basis van respons naar 30-40 IU/kg 2 keer per week of 60 IU/kg wekelijks. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering. verwachting: 15-25 IU/kg 2x per week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. De huidige markt is voornamelijk verdeeld op basis van een tender. Hierdoor is de ruimte voor nieuwe producten beperkt (5% marktaandeel verwacht). Realistische patiëntaantallen is lastig in te schatten. Mogelijk aantal: 140 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
110.000 - 345.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Gelijke kosten ten opzichte van bestaande factor VIII producten. Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 - €520.000. De Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP) geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). Nov 2017: €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar. Fabrikant geeft aan dat de kosten per patiënt per jaar. €236.000 bedragen op basis van de lijstprijs. Echter de netto prijs in de markt is op basis van een tender.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

31.850.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.