Darvadstrocel

Extended indication	Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	5,565,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Darvadstrocel
Domain	Chronic immune diseases
Main indication	Bowel diseases
Extended indication	Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling.
Proprietary name	Alofisel
Manufacturer	Takeda
Route of administration	Intralesional
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Particularity	New medicine
Submission date	April 2016
Expected Registration	March 2018
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Nog geen vergoeding beschikbaar (juni 2018).

Therapeutic value

Current treatment options	Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen.
Dosage per administration	Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen
References	Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90
Additional remarks	Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie.

Expected patient volume per year

Patient volume	75 - 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Patient volume

75 - 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	63,600.00
References	TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl
Additional remarks	TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600).

Potential total cost per year

Total cost	5,565,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,565,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.