Darvadstrocel

Stofnaam
Darvadstrocel
Domein
Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie
Darmziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van complexe peri-anale fistels bij volwassen patiënten met niet-actieve/licht actieve luminale ziekte van Crohn, waarbij fistels niet adequaat hebben gereageerd op ten minste één conventionele of biologische behandeling.

1. Product

Merknaam
Alofisel
Fabrikant
Takeda
Toedieningsweg
Intralaesionaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Betreft stamcelpreparaat. Takeda plant overname van originele fabrikant TiGenix.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
April 2016
Verwachte registratie
Maart 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Advanced therapy medicinal product. Positieve CHMP opinie december 2017. Geregistreerd in maart 2018. Nog geen vergoeding beschikbaar (juni 2018).

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Fabrikant: Chirurgie, medische ingrepen en/of anti-TNF
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Als anti-TNF niet helpt dan kan dit een belangrijke bijdrage leveren en voor meer QOL zorgen.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
Fabrikant: 1 toediening van 120 miljoen cellen
Bronnen
Fabrikant; Panés J, et al. Lancet. 2016;388:1281-90
Aanvullende opmerkingen
Dosering zoals in de ADMIRE-CD studie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

75 - 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Inschatting varieert: Beperkt aantal patienten als het alleen invaliderend is. Potentieel een grote populatie als het breder wordt toegepast (39% van alle ZvC patiënten heeft last van fistels). De werkgroep schat in dat 75-100 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
63.600
Bronnen
TiGenix company presentation, June 2017; Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
TiGenix verwacht optimale winst in de VS als Alofisel tussen de $60.000 en $120.000 per behandeling gaat kosten. Takeda geeft aan dat in Nederland de prijs €40.000-60.000 zal bedragen. Een flacon van 30 miljoen cellen kost €15.900. Voor een behandeling van 120 miljoen cellen heb je 4 flacons nodig (€63.600).

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.565.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven