Delandistrogene moxeparvovec

Delandistrogene moxeparvovec

Neurologische aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Duchenne

For the Treatment of ambulatory pediatric patients aged 4 through 5 years with Duchenne muscular dystrophy (DMD) with a confirmed mutation in the DMD gene. (Bron: FDA)

Elevidys

Roche

Roche

Gentherapie

Intraveneus

Injectie/infuus

Intramuraal (MSZ)

DMD is caused by a mutation in the DMD gene resulting in lack of functional dystrophin protein. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) is a recombinant gene therapy designed to deliver the gene encoding the ELEVIDYS micro-dystrophin protein. ELEVIDYS is a non-replicating, recombinant, adenoassociated virus serotype rh74 (AAVrh74) based vector containing the ELEVIDYS micro-dystrophin transgene under the control of the MHCK7 promoter. (Bron: FDA Package insert)

Centraal (EMA)

Ja

Juni 2024

November 2025

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

Fabrikant geeft een verwachte registratie in november 2025 aan.

Er is geen genezende behandeling voor spierdystrofie van Duchenne. De standaardbehandeling is beste symptomatische, ondersteunende zorg en is gericht op primaire symptomen en (voorkomen van) secundaire complicaties. Gestreefd wordt onder andere naar behoud van spierlengte en gewrichtsmobiliteit en voorkomen van de-conditionering door inactiviteit in deze fase van de aandoening.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De interim 1 jaars resultaten van 20 patiënten in de fase 1B studie zijn recent gepubliceerd. De resultaten een jaar na toediening van delandistrogene moxeparvovec toonden aan dat het door patiënten goed werd verdragen en er vindt een stabilisatie of zelfs verbetering van motorische vaardigheden plaats. De fase 3 studie (Embark) loopt nog en wordt naar verwachting in 2024 afgerond.

eenmalig

Ann Neurol. 2023 Aug 4;

25 - 35

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Spierziekten Nederland (1)
ZIN rapport ataluren (2)
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003374-91/BE (3)

Spierdystrofie van Duchenne is een zeldzame, genetische spierziekte en komt voor bij ongeveer 1 op de 3.500 tot 5.500 pasgeboren jongens. In 2020 zijn er 86.497 jongens geboren, op basis van de incidentie gegevens betekent dit dat daarvan 16 tot 25 jongens DMD hebben. Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.(1)
De FDA registratie specificeert dat delandistrogene moxeparvovec alleen geïndiceerd is voor 4 tot 5 jarige ambulante patiënten. De indicatie in Europa is nog niet bekend. 

Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhaling falen.(2)

Patiënten worden gemiddeld ongeveer 30 jaar oud. Ongeveer (2/30*500) 33 patiënten zullen 4 tot 5 jaar oud zijn. De meesten hiervan zijn ambulant.

< 2.950.000,00

https://www.formularywatch.com/view/first-gene-therapy-for-duchenne-priced-at-3-2-million

De prijs in de Verenigde Staten is bepaald op 3,2 miljoen per patiënt per jaar. Dit is lijn met de prijs van andere gentherapieën in de Verenigde Staten. 
De prijs in Nederland is nog niet bekend. Deze zal mogelijk lager zijn.

88.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.