Vouw alle secties open

Di-deuterated ethyl linoleate

Uitgebreide indicatie Confirmed infantile neuroaxonal dystrophy (INAD), homozygous for PLA2G6 deficiency in children aged
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Di-deuterated ethyl linoleate
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Confirmed infantile neuroaxonal dystrophy (INAD), homozygous for PLA2G6 deficiency in children aged 18 months to 10 years
Fabrikant Retrotope
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De studie heeft zijn primaire eindpunt niet gehaald maar zag wel verbetering in overleving.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 3,84 g
Bronnen NCT03570931; https://www.fiercebiotech.com/biotech/retrotope-misses-main-endpoint-but-improves-survival-late-stage-trial-ultrarare-disorder
Aanvullende opmerkingen capsules van 960 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen SPS; erfelijkheid.nl; https://www.omroepbrabant.nl/nieuws/2051768/ouders-van-jasper-3-met-zeldzame-stofwisselingsziekte-vertellen-hun-emotionele-en-heftige-verhaal
Aanvullende opmerkingen Wereldwijd zijn er 150 gevallen bekend, waarvan 1 in Nederland. De hoeveelheid patiënten in Nederland zal daarom erg beperkt zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Een prijs is nog niet bekend maar gezien de hoge medical need en de beperkte hoeveelheid patiënten zal er, afhankelijk van de studieresultaten, een hoge prijs gevraagd kunnen worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Amyotrophic lateral sclerosis; Progressive supranuclear palsy
Bronnen Adis inisght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.