Extended indication Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Diazoxide choline (controlled-release tablet)
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other metabolism and Endocrinology
Extended indication Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Manufacturer Solena Therapeutics
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. "

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Soleno Therapeutics heeft aangegeven van plan te zijn een aanvraag voor registratie in te dienen voor Prader-Willi syndrome in de tweede helft van 2021. De verwachting is dat hierna ook in Europa een indiening zal plaatsvinden. In Europa vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie.

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5-2kg lichaamsvet in 2 jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 75 - 450 mg
References NCT03440814

Expected patient volume per year

Patient volume

< 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan)
Additional comments Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Expected cost per patient per year

Additional comments Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm (https://www.medicijnkosten.nl/zoeken?trefwoord=diazoxide) De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References SPS UK Scan, AdisInsight
Additional comments Geen andere lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.