Diazoxide choline (controlled-release tablet)

Uitgebreide indicatie	Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Diazoxide choline (controlled-release tablet)
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Uitgebreide indicatie	Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Fabrikant	Soleno Therapeutics
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. "

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Soleno Therapeutics heeft aangegeven van plan te zijn een aanvraag voor registratie in te dienen voor Prader-Willi syndrome in de tweede helft van 2021. De verwachting is dat hierna ook in Europa een indiening zal plaatsvinden. In Europa vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5-2kg lichaamsvet in 2 jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	75 - 450 mg
Bronnen	NCT03440814

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 600 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan Geneesmiddelen)
Aanvullende opmerkingen	Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Patiëntvolume

< 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan Geneesmiddelen)

Aanvullende opmerkingen

Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie zal het naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm zijn. De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	SPS UK Scan, AdisInsight
Aanvullende opmerkingen	Geen andere lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.