Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Stofnaam

Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Hematologie overig

Uitgebreide indicatie
Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.

1. Product

Merknaam

ATIR101

Fabrikant

Kiadis

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101. The host alloreactive T-cells that may cause GVHD have been selectively eliminated from ATIR101. ATIR101 will provide the recipient with donor T-cell based immunity and will bridge the period of temporal immune deficiency caused by the pre-treatment until the engrafted stem cells have generated a fully functional immune system. Preservation of virus specific T-cells in ATIR101, if present in the collected donor cells, has been demonstrated in vitro for clinically relevant viruses.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Juni 2017

Verwachte registratie

Juni 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Restart of the procedure 27 March 2018 - responses received to Day 120 List of Questions.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR.

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten.

Behandelduur

Gemiddeld eenmalig

Dosering per toediening

2x10^6 cellen/kg

Bronnen
NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009.
Aanvullende opmerkingen
ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors.  ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; EBMT activity survey 2016; Passweg 2018
Aanvullende opmerkingen
Hangt ervan af waarvoor het ingezet gaat worden, aantal haplo’s per centrum niet zo groot, maximaal 50-60 per jaar in Nederland daar waar het volwassenen betreft. Gaat het ingezet worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.
Fabrikant: "538 allogenic HSCTs have been performed in the Netherlands in 2016, of which only 80% in adults, ie. Fabrikant: "431 patients. Circa 10% of these allogenic HSCTs were haplo-identical HSCTs in myeloid and lymfoid malignancies, ie. 43 patients. With an 2% increase in number of allogeneic HSCTs per year, this will bring the number of eligible patients to 44 for 2018."

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

175.000 - 200.000

Bronnen
Fabrikant

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

9.375.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.