Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Stofnaam

Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.

1. Product

Merknaam

ATIR101

Fabrikant

Kiadis

Werkingsmechanisme

Allogene gemodificeerde celtherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

April 2017

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Teruggetrokken

Aanvullende opmerkingen
Op donderdag 17 oktober 2019 heeft Kiadis bekend gemaakt dat er geen conditionele handelsvergunning van ATIR101 wordt verwacht op basis van de fase 2 data die zijn ingediend als onderdeel van het registratiedossier. De huidige fase 2 data en de historische controle data bieden niet voldoende bewijs voor het afgeven van een conditionele handelsvergunning voor ATIR101 als gevolg van de ontwikkeling van de standaard behandeling bij haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantaties. Om die reden wordt een negatieve CHMP opinie verwacht. Kiadis heeft daarnaast besloten om te stoppen met de lopende fase 3 studie van ATIR101. Daarmee wordt de volledige ontwikkeling van ATIR101 stopgezet.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo-identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR.

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten.

Behandelduur

Gemiddeld eenmalig

Dosering per toediening

2x10^6 cellen/kg

Bronnen
NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009.
Aanvullende opmerkingen
ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors.  ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

13 - 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; EBMT
Aanvullende opmerkingen
In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

175.000 - 200.000

Bronnen
Fabrikant

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.562.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Nee

Bronnen
fabrikant

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

Bronnen
fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.