Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Extended indication	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Therapeutic value	No judgement yet
Total cost	3,562,500.00
Registration phase	Withdrawn

Product

Active substance	Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Stem cell transplants
Extended indication	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Proprietary name	ATIR101
Manufacturer	Kiadis
Mechanism of action	Allogeneic modified cell therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	April 2017
Orphan drug	Yes
Registration phase	Withdrawn
Additional remarks	Op donderdag 17 oktober 2019 heeft Kiadis bekend gemaakt dat er geen conditionele handelsvergunning van ATIR101 wordt verwacht op basis van de fase 2 data die zijn ingediend als onderdeel van het registratiedossier. De huidige fase 2 data en de historische controle data bieden niet voldoende bewijs voor het afgeven van een conditionele handelsvergunning voor ATIR101 als gevolg van de ontwikkeling van de standaard behandeling bij haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantaties. Om die reden wordt een negatieve CHMP opinie verwacht. Kiadis heeft daarnaast besloten om te stoppen met de lopende fase 3 studie van ATIR101. Daarmee wordt de volledige ontwikkeling van ATIR101 stopgezet.

Therapeutic value

Current treatment options	In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo-identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR.
Therapeutic value	No judgement yet
Substantiation	Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten.
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	2x10^6 cellen/kg
References	NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009.
Additional remarks	ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors. ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS.

Expected patient volume per year

Patient volume	13 - 25 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Fabrikant; EBMT
Additional remarks	In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.

Patient volume

13 - 25

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Fabrikant; EBMT

Additional remarks

In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.

Expected cost per patient per year

Cost	175,000.00 - 200,000.00
References	Fabrikant

Potential total cost per year

Total cost	3,562,500.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

3,562,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No
References	fabrikant

Indication extension

Indication extension	No
References	fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.