Eculizumab

Active substance
Eculizumab
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Other neurological disorders
Extended indication
Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease.

1. Product

Proprietary name
Soliris
Manufacturer
Alexion
Mechanism of action
Complement inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
January 2019
Expected Registration
August 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered and reimbursed
Additional comments
Positieve CHMP-opinie juli 2019. Geregistreerd in augustus 2019. Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Corticosteroïden, rituximab.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
De inschatting is dat dit een derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.
Duration of treatment
Not found

4. Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Additional comments
Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

5. Expected cost per patient per year

Cost
450,000 - 500,000
References
Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Additional comments
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 per patiënt per jaar gerekend (exclusief afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen.

6. Potential total cost per year

Total cost

14,250,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
References
SPS

9. Other information

There is currently no futher information available.