Eculizumab

Werkzame stof
Eculizumab
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie
Neurologie overig
Uitgebreide indicatie
Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease.

1. Product

Merknaam
Soliris
Fabrikant
Alexion
Werkingsmechanisme
Complementsysteemremming
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Januari 2019
Verwachte registratie
Augustus 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie juli 2019. Geregistreerd in augustus 2019. Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Corticosteroïden, rituximab.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De inschatting is dat dit een derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Aanvullende opmerkingen
Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
450.000 - 500.000
Bronnen
Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Aanvullende opmerkingen
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 per patiënt per jaar gerekend (exclusief afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

14.250.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
Bronnen
SPS

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.