Expand all sections

Eculizumab

Soliris

Extended indication

Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optic

Therapeutic value

No judgement
Total cost

€ 14,250,000.00
Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Eculizumab
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Eye disorders
Extended indication

Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive.
Proprietary name

Soliris
Manufacturer

Alexion
Mechanism of action

Complement inhibitor
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional comments 
First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
Submission date

January 2019
Expected Registration

November 2020
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Corticosteroïden
Therapeutic value

No judgement
Substantiation

De inschatting is dat dit een tweede- of derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Additional comments 
Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

Expected cost per patient per year

Cost

€ 450,000.00 - € 500,000.00
References 
Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Additional comments 
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 euro per patiënt per jaar gerekend (excl. afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-500.000 zal bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

€ 14,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional comments 
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
References 
SPS

Other information

There is currently no futher information available.