Extended indication

Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optic

Therapeutic value

No judgement

Total cost

14,250,000.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Eculizumab

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Eye disorders

Extended indication

Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive.

Proprietary name

Soliris

Manufacturer

Alexion

Mechanism of action

Complement inhibitor

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

January 2019

Expected Registration

November 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Corticosteroïden

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

De inschatting is dat dit een tweede- of derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Additional comments
Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

Expected cost per patient per year

Cost

450,000.00 - 500,000.00

References
Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Additional comments
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 euro per patiënt per jaar gerekend (excl. afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-500.000 zal bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

14,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional comments
Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)

References
SPS

Other information

There is currently no futher information available.