Extended indication Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optic
Therapeutic value No judgement
Total cost 14,250,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Eculizumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Eye disorders
Extended indication Extension of indication for Soliris to include treatment of adult patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody (Ab) positive.
Proprietary name Soliris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date January 2019
Expected Registration November 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden
Therapeutic value No judgement
Substantiation De inschatting is dat dit een tweede- of derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Additional remarks Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

Expected cost per patient per year

Cost 450,000.00 - 500,000.00
References Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 euro per patiënt per jaar gerekend (excl. afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-500.000 zal bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

14,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
References SPS

Other information

There is currently no futher information available.