Expand all sections

Eculizumab

Soliris

Extended indication Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) i
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 14,250,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Eculizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Neurological disorders other
Extended indication Soliris is indicated in adults for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in patients who are anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody-positive with a relapsing course of the disease.
Proprietary name Soliris
Manufacturer Alexion
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks First in class, humanised monoclonal antibody C5 complement inhibitor.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date January 2019
Expected Registration August 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve CHMP-opinie juli 2019. Geregistreerd in augustus 2019. Aanspraak status ZN: Ja, voor de indicatie "AQP4+ NMOSD, recidiverend ziekteverloop, na positief advies indicatiecommissie (Volw.)"

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden, rituximab.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De inschatting is dat dit een derdelijns behandeling gaat worden. Bij een relapse zullen toch eerst weer de huidige behandelopties gebruikt gaan worden.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Marrie and Gryba. Int J MS Care. 2013 Fall; 15(3): 113–118; Tackley et al. Mult Scler Relat Disord. 2016 May;7:21-5
Additional remarks Incidentie van NMO ligt rond de 0,4 per 100.000 inwoners, dit betekent voor Nederland ongeveer 70 patiënten. 93% van de patiënten ervaart een relapse wat neerkomt op 65. Gezien de verwachting is dat bij een relapse toch eerst naar andere behandelopties zal worden gezocht schat de werkgroep in dat het om 20-40 patiënten per jaar zal gaan.

Expected cost per patient per year

Cost 450,000.00 - 500,000.00
References Fabrikant; https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2017/06/09/eculizumab-soliris-bij-pnh-herbeoordeling-pakketadvies
Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per 31 december 2025. Voor een andere indicatie van eculizumab werd een bedrag van €360.000 per patiënt per jaar gerekend (exclusief afspraken financieel arrangement). De fabrikant geeft aan dat gebaseerd op de lijstprijs en het behandelschema voor 12 maanden de prijs €450.000-€500.000 zal bedragen.

Potential total cost per year

Total cost

14,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks Voor alle indicaties van eculizumab geldt een financieel arrangement dat afloopt per eind 2020 (zie toelichting prijs per patiënt per jaar).

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions eculizumab biosimilar (ABP 959) · Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) and atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS)
References SPS

Other information

There is currently no futher information available.