Edaravone

Active substance
Edaravone
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
ALS
Extended indication
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

1. Product

Proprietary name
Radicava
Manufacturer
Mitsubishi
Mechanism of action
Antioxidant
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Edaravone vangt vrije radicalen weg en verlaagt de oxidatieve stress wat als een van de mogelijke oorzaken van het ontstaan en de progressie van ALS wordt gezien.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
June 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Withdrawn
Additional comments
Goedgekeurd door de FDA in mei 2017. In mei 2019 is de registratieaanvraag teruggetrokken. De CHMP vond de huidige data ontoereikend om tot een positieve opinie te komen. De verwachting is dat er in de toekomst een nieuwe aanvraag zal worden ingediend.

3. Therapeutic value

Current treatment options
riluzole
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Verwachte waarde beperkt (effect progressie)
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
60 mg
References
NCT01492686
Additional comments
Initieel krijgt de patiënt 60 mg per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Bij doorlopende behandeling krijgt de patiënt vervolgens 60 mg per dag gedurende 10 van 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

35 - 105

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Als.nl; NCT01492686
Additional comments
In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling.

5. Expected cost per patient per year

Cost
120,000
References
The ALS association FAQ
Additional comments
In de VS kost Radicava ongeveer $1.000 per infusie, $11.000 per cyclus en $146.000 per patiënt per jaar (ongeveer €120.000).

6. Potential total cost per year

Total cost

8,400,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Acute Ischemic Stroke
References
Clinicaltrials.gov

9. Other information

There is currently no futher information available.