Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Therapeutic value No judgement
Total cost 8,400,000.00
Registration phase Withdrawn

Product

Active substance Edaravone
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication ALS
Extended indication Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Proprietary name Radicava
Manufacturer Mitsubishi
Mechanism of action Antioxidant
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Edaravone vangt vrije radicalen weg en verlaagt de oxidatieve stress wat als een van de mogelijke oorzaken van het ontstaan en de progressie van ALS wordt gezien.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date June 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Withdrawn
Additional comments Goedgekeurd door de FDA in mei 2017. In mei 2019 is de registratieaanvraag teruggetrokken. De CHMP vond de huidige data ontoereikend om tot een positieve opinie te komen. De verwachting is dat er in de toekomst een nieuwe aanvraag zal worden ingediend.

Therapeutic value

Current treatment options riluzole
Therapeutic value No judgement
Substantiation Verwachte waarde beperkt (effect progressie)
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 60 mg
References NCT01492686
Additional comments Initieel krijgt de patiënt 60 mg per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Bij doorlopende behandeling krijgt de patiënt vervolgens 60 mg per dag gedurende 10 van 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen.

Expected patient volume per year

Patient volume

35 - 105

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Als.nl; NCT01492686
Additional comments In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost 120,000.00
References The ALS association FAQ
Additional comments In de VS kost Radicava ongeveer $1.000 per infusie, $11.000 per cyclus en $146.000 per patiënt per jaar (ongeveer €120.000).

Potential total cost per year

Total cost

8,400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Acute Ischemic Stroke
References Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.