Edaravone

Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	8.400.000,00
Registratiefase	Teruggetrokken

Product

Werkzame stof	Edaravone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALS
Uitgebreide indicatie	Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
Merknaam	Radicava
Fabrikant	Mitsubishi
Werkingsmechanisme	Antioxidant
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Edaravone vangt vrije radicalen weg en verlaagt de oxidatieve stress wat als een van de mogelijke oorzaken van het ontstaan en de progressie van ALS wordt gezien.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Juni 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen	Goedgekeurd door de FDA in mei 2017. In mei 2019 is de registratieaanvraag teruggetrokken. De CHMP vond de huidige data ontoereikend om tot een positieve opinie te komen. De verwachting is dat er in de toekomst een nieuwe aanvraag zal worden ingediend.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	riluzole
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Verwachte waarde beperkt (effect progressie)
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	60 mg
Bronnen	NCT01492686
Aanvullende opmerkingen	Initieel krijgt de patiënt 60 mg per dag gedurende 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen. Bij doorlopende behandeling krijgt de patiënt vervolgens 60 mg per dag gedurende 10 van 14 dagen, gevolgd door een drug-free periode van 14 dagen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	35 - 105 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Als.nl; NCT01492686
Aanvullende opmerkingen	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling.

Patiëntvolume

35 - 105

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Als.nl; NCT01492686

Aanvullende opmerkingen

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS, jaarlijks komen er ongeveer 500 patiënten bij. Edaravone is voor patiënten met een vroeg stadium ALS, maximaal twee jaar na aanvang van de ziekte en geen hulp nodig hebben in het dagelijks leven. Inschatting: mogelijk komt 7% van de totale populatie in aanmerking voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	120.000,00
Bronnen	The ALS association FAQ
Aanvullende opmerkingen	In de VS kost Radicava ongeveer $1.000 per infusie, $11.000 per cyclus en $146.000 per patiënt per jaar (ongeveer €120.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	8.400.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

8.400.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Acute Ischemic Stroke
Bronnen	Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.