Edasalonexent

Stofnaam
Edasalonexent
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Duchenne
Uitgebreide indicatie
Duchenne Muscular Dystrophy

1. Product

Fabrikant
Catabasis
Werkingsmechanisme
Enzymremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
LUMC
Aanvullende opmerkingen
Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Adisinsight: "Catabasis Pharmaceuticals plans a global phase III POLARIS DMD trial for Duchenne muscular dystrophy (In children) in the second half of 2018." Estimated completion date is juni 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Corticosteroïden
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

400 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Spierziekten Nederland, expert opinie
Aanvullende opmerkingen
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
300.000
Bronnen
BIA Ataluren
Aanvullende opmerkingen
Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

135.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.