Edasalonexent

Active substance Edasalonexent
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Duchenne
Extended indication Duchenne Muscular Dystrophy

Product

Manufacturer Catabasis
Mechanism of action Enzyme inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise LUMC
Additional comments Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Adisinsight: "Catabasis Pharmaceuticals plans a global phase III POLARIS DMD trial for Duchenne muscular dystrophy (In children) in the second half of 2018." Estimated completion date is juni 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden en in de toekomst mogelijk idebenone.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit.
Duration of treatment Not found
References NCT03703882

Expected patient volume per year

Patient volume

400 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial.
Additional comments Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

Expected cost per patient per year

Cost 300,000
References BIA Ataluren
Additional comments Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen.

Potential total cost per year

Total cost

135,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.