Edasalonexent

Active substance
Edasalonexent
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Duchenne
Extended indication
Duchenne Muscular Dystrophy

1. Product

Manufacturer
Catabasis
Mechanism of action
Enzyme inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Centre of expertise
LUMC
Additional comments
Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Adisinsight: "Catabasis Pharmaceuticals plans a global phase III POLARIS DMD trial for Duchenne muscular dystrophy (In children) in the second half of 2018." Estimated completion date is juni 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Corticosteroïden en in de toekomst mogelijk idebenone.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit.
Duration of treatment
Not found
References
NCT03703882

4. Expected patient volume per year

Patient volume

400 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial.
Additional comments
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

5. Expected cost per patient per year

Cost
300,000
References
BIA Ataluren
Additional comments
Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen.

6. Potential total cost per year

Total cost

135,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.