Edasalonexent

Uitgebreide indicatie	Duchenne Muscular Dystrophy
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	135.000.000,00
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Edasalonexent
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Duchenne Muscular Dystrophy
Fabrikant	Catabasis
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	LUMC
Aanvullende opmerkingen	Cyclooxygenase inhibitors; Inflammation mediator inhibitors; NF-kappa B inhibitors

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant heeft besloten de ontwikkeling van dit geneesmiddel stop te zetten vanwege tegenvallende resultaten in de fase 3 trial.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Corticosteroïden en in de toekomst mogelijk idebenone.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Mogelijke meerwaarde verwacht, minder bijwerkingen. Kan corticosteroïden gaan vervangen. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent. Mogelijk zullen deze geneesmiddelen gecombineerd worden bij bewezen effectiviteit.
Bronnen	NCT03703882

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	400 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

Patiëntvolume

400 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland, expert opinie; Catabasis and Duchenne UK are partnering to study edasalonexent in a Phase 2 non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy trial.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Indien de indicatie wordt beperkt tot de inclusiecriteria van de lopende studie (zoals jongens van 4 - 7 jaar die zonder ondersteuning kunnen lopen) zal het mogelijk voor een kleinere populatie worden ingezet (100 - 200 patiënten). Echter loopt er een fase 2 studie waarin alle leeftijden geïncludeerd zijn. Gezien de verwachte effectiviteit en minder bijwerkingen is de verwachting 400-500 patiënten die het geneesmiddel mogelijk kunnen gaan gebruiken.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	300.000,00
Bronnen	BIA Ataluren
Aanvullende opmerkingen	Indien de kosten per patiënt per jaar vergelijkbaar zijn met andere geneesmiddelen voor DMD zoals Ataluren, zullen de kosten rond de € 300.000 per patiënt per jaar liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	135.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

135.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.