Extended indication Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG)
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Efgartigimod
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG)
Proprietary name Vyvgart
Manufacturer Argenx
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments FcRn blokker

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date August 2021
Expected Registration September 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments De eerste FcRn blokker die geregistreerd is door FDA.

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 10 mg/kg
References Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432) (1); Expert opinie (2); NCT03770403 (3)
Additional comments In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen.

Expected patient volume per year

Patient volume

240 - 1,530

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2)
Additional comments De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker (2).

Expected cost per patient per year

References drugs.com
Additional comments Op basis van de US-prijs is de Nederlandse prijs ingeschat op €171.212,8. De US-prijs ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions pediatrische indicatie (MG)en Bullous pemphigoid; Chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy; Idiopathic thrombocytopenic purpura; Pemphigus
References AdisInsight
Additional comments Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG

Other information

There is currently no futher information available.