Efgartigimod

Extended indication	Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Efgartigimod
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Muscular diseases other
Extended indication	Treatment of generalized Myasthenia Gravis (gMG)
Proprietary name	Vyvgart
Manufacturer	Argenx
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	FcRn blokker

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	August 2021
Expected Registration	September 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	De eerste FcRn blokker die geregistreerd is door FDA.

Therapeutic value

Current treatment options	Cholinesterase-remmers, corticosteroïden, Immunosuppressiva, intraveneuze Immunoglobulines, bloedplasma, plasmaferese, rituximab, eculizumab.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Studie laat zien dat het middel veilig en effectief is (1). Effectiviteit van efgartigimod ten opzichte van concurrerende middelen echter nog niet bekend. Het is op dit moment nog niet mogelijk een inschatting te doen welk middel welke plaats in de behandeling krijgt (2).
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	10 mg/kg
References	Howard et al., (2021) Safety, efficacy, and tolerability of efgartigimod in patients with generalised myasthenia gravis (ADAPT): a multicentre, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021 Jul;20(7):526-536. (ADAPT, NCT04735432) (1); Expert opinie (2); NCT03770403 (3)
Additional remarks	In het klinische onderzoek (1) was de gemiddelde tijd tussen de eerste infusie van de eerste behandelingscyclus en de eerste infusie van de tweede behandelingscyclus 94 dagen. Het mediane of gemiddelde aantal cycli per patiënt is nog niet bekend. Na het voltooien van de ADAPT-trial namen de meeste deelnemers (ongeveer 91%) deel aan een open-label extensiestudie genaamd ADAPT + (NCT03770403), waarin alle patiënten maximaal drie jaar met Vyvgart worden behandeld (3). De belangrijkste doelen zijn om de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling voor langdurig gebruik te beoordelen.

Expected patient volume per year

Patient volume	240 - 1,530 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2)
Additional remarks	De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker (2).

Patient volume

240 - 1,530

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Bol P. Myasthenia gravis. Ned Tijdschr Tandheelkd. 2001; 108:416-7 (1); Expert opinie (2)

Additional remarks

De prevalentie van myasthenia gravis ligt wereldwijd tussen de 5 en 20 op de 100.000 inwoners (1). In Nederland is de prevalentie geschat op 8 tot 9 op de 100.000 (1). In Nederland zou dit neerkomen op 1.360-1.530 (uitgaande van 17 miljoen inwoners). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen. Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker (2).

Expected cost per patient per year

References	drugs.com
Additional remarks	Op basis van de US-prijs is de Nederlandse prijs ingeschat op €171.212,8. De US-prijs ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	pediatrische indicatie (MG)en Bullous pemphigoid; Chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy; Idiopathic thrombocytopenic purpura; Pemphigus
References	AdisInsight
Additional remarks	Meerdere lopende fase 3 studies. Er lopen nog studies naar doseringsregimes, en subcutane dosering en behandeling bij kinderen met MG

Other information

There is currently no futher information available.